Programmes thérapeutiques

Maladies génétiques

InvivoGen Therapeutics a développé les plasmides pCpG pour le traitement de nombreuses maladies génétiques par thérapie génique. Le but est de remplacer le gène défectueux en délivrant dans le ou les organes cibles un plasmide pCpG exprimant une copie sauvage de ce gène. Les plasmides pCpG présentent les avantages de permettre une expression forte et à long terme du transgène et de ne pas posséder d'activité immunogénique.

Trois programmes thérapeutiques vont être initiés :

Traitement de la myopathie de Duchenne

Cette maladie génétique liée au chromosome X conduit à une dégénérescence progressive des muscles et généralement, à la mort avant l'âge de 30 ans. Elle est caractérisée par des mutations ou délétions dans le gène de la dystrophine qui est le plus long du génome humain. Notre approche est le transfert par voie hydrodynamique dans le muscle d'un plasmide pCpG exprimant le cDNA complet de la dystrophine sous le contrôle d'un promoteur spécifique du muscle.

Traitement de la mucovicidose

La mucoviscidose est une maladie génétique liée à la mutation du gène cftr qui entraîne une augmentation de la viscosité du mucus dans les bronches. La maladie évolue plus ou moins rapidement vers l'insuffisance respiratoire qui entraîne le décès. Notre stratégie est le remplacement du gène cftr muté en délivrant par instillation nasale un plasmide pCpG exprimant le gène cftr sauvage.

Traitement de l’hémophilie

Il existe deux types d'hémophilie en rapport avec des déficits de facteurs de coagulation différents : l'hémophilie A liée a une déficience en facteur VIII et l'hémophilie B liée a une déficience en facteur IX. Notre stratégie pour pallier à ces déficiences est le transfert par voie hydrodynamique dans le foie d'un plasmide pCpG exprimant le gène sauvage du facteur VIII ou IX sous le contrôle d'un promoteur spécifique du foie.